FIBROSI CISTICA: LE NUOVE STRATEGIE DI RICERCA

di admin
 Tre giornate di analisi e confronto, duecento ricercatori, settantuno progetti: la ricerca FC si incontra a Garda per discutere del futuro degli studi sulla malattia genetica grave più diffusa.  

Grande attesa per i nuovi risultati del progetto Task Force for Cystic Fibrosis, entrato nella sua fase più avanzata, promosso da FFC Onlus e coordinato dal Dr. Luis Galietta dell’Istituto G. Gaslini in sinergia con il Dr. Bandiera dell’I.I.T. di Genova. 
Tra i nuovi scenari di ricerca: la correzione del difetto di base per l’identificazione di farmaci modulatori della proteina CFTR difettosa, gli avanzamenti delle terapie per i malati con mutazioni stop e splicing e l’identificazione di nuovi bersagli per nuove terapie dell’infezione e dell’infiammazione tra cui farmaci per il trattamento di batteri multi resistenti agli antibiotici e farmaci antinfiammatori che stanno rivelando anche proprietà di recupero della funzione CFTR.
Anche quest’anno il meeting assume un profilo internazionale: gli esperti James Chmiel di Cleveland (USA) e Christine Bear di Toronto (Canada) saranno ospiti illustri dell’appuntamento scientifico.  
L’evento precede l’imminente Campagna Natalizia di raccolta fondi promossa da FFC Onlus in programma per tutto il mese di Dicembre.
Verona – Edoardo Hensemberger malato di fibrosi cistica e testimonial della Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica, con il nuovo spot sociale della Onlus che in breve tempo ha totalizzato migliaia di visualizzazioni online, in questi mesi ha contribuito a portare alla conoscenza degli italiani la malattia genetica grave più diffusa. Nel contempo la ricerca scientifica promossa da FFC sta contribuendo a riscrivere progressivamente la storia della fibrosi cistica. Gli studi stanno portando alla luce risultati che rappresentano un considerevole avanzamento di conoscenze mirate all’applicazione e orientate all’obiettivo più grande: l’individuazione della cura definitiva per la malattia definita a timer, responsabile di una vita troppo breve per chi ne è affetto.

In questo clima di forte fiducia, la città di Verona ospita l’importante appuntamento scientifico della Convention d’Autunno FFC che come di consueto riunisce i ricercatori della rete FFC per una tre giorni di analisi e confronto sugli scenari di ricerca più promettenti. Saranno circa duecento i partecipanti provenienti da tutta Italia riuniti all’Hotel Resort Poiano di Garda dal 24 al 26 novembre per discutere i risultati degli studi di ricerca scientifica finanziati da FFC nel biennio 2014-2015, di cui 31 conclusi e 18 ancora in corso. L’evento sarà anche occasione per presentare i 22 progetti recentemente selezionati dal Comitato Scientifico della Onlus.
Tra i temi cardine di questa nuova edizione: la messa a punto di strategie rivolte a correggere il difetto di base della malattia, orientate all’identificazione di possibili farmaci cosiddetti modulatori della proteina CFTR difettosa e le nuove prospettive delle terapie dell’infezione e dell’infiammazione polmonare. Entrambi filoni di ricerca su cui FFC sta investendo gran parte delle proprie risorse ed energie.
Anche quest’anno, il meeting assume un profilo internazionale, con la partecipazione straordinaria delle eccellenze straniere James Chmiel di Cleveland (USA) e Christine Bear di Toronto (Canada), illustri ospiti dell’evento scientifico, nell’ambito del quale presenteranno il loro prezioso contribuito sui temi dell’infiammazione polmonare e del ripristino della proteina CFTR.
Tra le sessioni plenarie una particolarmente attesa riguarda i risultati dell’ambizioso progetto Task Force for Cystic Fibrosis coordinato dal dr. Luis Galietta, Responsabile del Laboratorio di Genetica Molecolare dell’Istituto G. Gaslini di Genova, in sinergia con dr. Tiziano Bandiera del Dipartimento di Drug Discovery and Developement dell’Istituto Italiano di Tecnologia. Attraverso questo studio, entrato nella sua fase più avanzata, si sta puntando alla scoperta di molecole candidate a diventare farmaci correttori e potenziatori della proteina CFTR difettosa per la mutazione più diffusa tra i malati, la DF508, con l’obiettivo di recuperarne la funzione per favorire lo stato di salute dei malati.  “Siamo ormai vicini alla conclusione e sono già stati scoperti composti più attivi e più stabili di quelli che già si sono affacciati, con dei limiti, sul fronte delle nuove terapie in FC.” dichiara il prof. Gianni Mastella, direttore scientifico della Onlus:Stiamo già brevettando le molecole che hanno dato i risultati più soddisfacenti per essere promosse a farmaci candidati per la terapia sull’uomo.“ La Convention sarà occasione per valutare i risultati sinora ottenuti nel corso delle tre fasi in cui è articolato il progetto.

Sempre nel corso delle giornate di approfondimento, una panoramica dettagliata riguarderà i filoni di ricerca relativi alle terapie di malati con mutazioni stop e splicing, nell’ambito del quale sono stati riscontrati avanzamenti significativi, e al tema dell’infezione e dell’infiammazione polmonare grazie all’identificazione di muovi bersagli per nuove terapie, tra cui farmaci per il trattamento di batteri multi resistenti agli antibiotici, come B Cenocepacia, Pseudomonas Aeruginosa e alcuni micobatteri di emergente rilevanza. Di notevole interesse, alcuni farmaci antinfiammatori, come anakinra e trimetilangelicina, che stanno rivelando anche proprietà di recupero della funzione CFTR.
La Convention annuale promossa da FFC rappresenta un momento di riflessione critica sulla produzione scientifica FFC, orientata a recuperare l’applicabilità dei risultati di ricerca per migliorare gli interventi diagnostici, terapeutici e preventivi nei confronti delle persone colpite dalla malattia, delle loro famiglie e della popolazione in cui il gene FC è diffuso.

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